Lo strumento di modifica genetica CRISPR è stato usato sugli esseri umani

La Cina a fare da apripista con questa rivoluzionaria tecnologia.

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Un team di scienziati cinesi è riuscito per primo a trattare un paziente umano con la rivoluzionaria tecnica di modifica genetica CRISPR-Cas9. Mentre i risultati del test non sono ancora definitivi, esso è divenuto una pietra miliare nella storia che dovrebbe servire da richiamo per il resto del mondo.

Il team di ricerca con a capo l’onocologo Lu You dell’Università del Sichuan, ha introdotto cellule immuni modificate in un paziente affetto da una forma aggressiva di tumore ai polmoni. Gli scienziati hanno usato CRISPR-Cas9 per rendere le cellule più flessibili in presenza del tumore, usando per la prima volta lo strumento di modifica genetica per il trattamento di un essere umano.

Lo studio è stato limitato ad un solo paziente, in modo da testare la sicurezza di CRISPR e, in base ai risultati promettenti, altri 10 pazienti potrebbero essere sottoposti al trattamento come parte di un futuro trial clinico condotto al West China Hospital di Chengdu.

Cellule geneticamente modificate sono già state trapiantate in pazienti umani prima d’ora, ma l’uso di CRISPR è importante dato che è attualmente il sistema più efficiente, potente e facile da usare. La notizia che CRISPR sia stato usato su di un paziente umano attrarrà l’attenzione degli scienziati di tutto il mondo, ed accelererà la gara per ottenere cellule geneticamente modificate nelle cliniche.

Il professore di immunoterapia Carl June dell’Univeristà della Pennsylvania ha detto alla rivista Nature News: “Penso che questo si possa paragonare ad uno ‘Sputnik 2.0’, un duello biomedico sul progresso tra Cina e Stati Uniti, molto importante dato che la competizione solitamente migliora il prodotto finale.

Per il trattamento del paziente con un tumore in metastasi ai polmoni, il team di Lu ha rimosso le cellule immuni dal suo sangue, e quindi “messo KO” un gene usando CRISPR-Cas9. I codici genetici indesiderati di una proteina che interrompe la risposta immunitaria di una cellula – un varco genetico che il cancro sfrutta per estendersi ulteriormente. Le cellule così modificate sono state poi coltivate per creare un più ambio campione, e quindi reintrodotte nel paziente. La speranza era che le cellule iniziassero ad attaccare e sconfiggere il cancro, e secondo Lu sembra che il trattamento iniziale sia andato secondo le aspettative.

Gli Stati Uniti sono un passo indietro rispetto alla Cina in questo campo, e ciò spiegherebbe il contrasto tra il tiepido entusiasmo della Cina per la biotecnologia e la trepidazione dell’America nel mettersi all'opera.

In USA, sono già stati pianificati test clinici su altri tipi di tumori tramite l’uso di CRISPR, ma al momento nessuno di questi test è stato approvato e finanziato adeguatamente.

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